Анализ клинической эффективности у 16 пациентов с первичным AL-амилоидозом сердца, включая больных стадии IIIb

Введение

Первичный AL-амилоидоз (pAL) с поражением сердца является тяжелым заболеванием с неблагоприятным прогнозом, особенно у пациентов на поздних стадиях (IIIb по классификации Mayo 2004). Современные методы лечения, включая терапию на основе бортезомиба, демонстрируют ограниченную эффективность у таких больных. В данной статье представлен анализ клинических результатов применения даратумумаба в сравнении с бортезомибом у пациентов с pAL, включая больных на стадии IIIb.

Цель

Исследовать клиническую эффективность даратумумаба в сравнении с бортезомибом у пациентов с системным AL-амилоидозом с поражением сердца, особенно на стадии IIIb.

Методы

Проведен ретроспективный анализ 16 пациентов с AL-амилоидозом и кардиальным поражением, разделенных на две группы: получавшие терапию бортезомибом (n=9) и даратумумабом (n=7). Оценивались:

• Частота гематологического ответа (по критерии VGPR/CR)
• Частота кардиального ответа (по критериям NT-proBNP)
• Безрецидивная выживаемость (PFS)
• Общая выживаемость (OS)
• Частота нежелательных явлений

Результаты

Из 16 пациентов 4 относились к стадии IIIa и 6 - к стадии IIIb по классификации Mayo 2004. В группе даратумумаба наблюдались:

• Более высокая частота гематологического ответа (71% vs 33%)
• Лучший кардиальный ответ (57% vs 11%)
• Медиана PFS не достигнута vs 6 месяцев (p=0.022)
• Медиана OS 27.8 vs 21.7 месяцев (p=0.232)

Среди 6 пациентов стадии IIIb в группе даратумумаба зафиксированы:

• Гематологический ответ у 66% пациентов (vs 0% в группе бортезомиба)
• Кардиальный ответ у 66% пациентов (vs 0%)

Выводы

У пациентов с AL-амилоидозом и поражением сердца, включая больных на стадии IIIb, режимы на основе даратумумаба демонстрируют преимущества по сравнению с бортезомибом в отношении:

1. Частоты гематологической ремиссии
2. Кардиального ответа
3. Безрецидивной выживаемости

При этом профиль безопасности даратумумаба сопоставим с бортезомибом.

Термины и сокращения

• pAL - первичный AL-амилоидоз (primary AL amyloidosis)
• Mayo 2004 stage IIIa/IIIb - стадии заболевания по классификации Mayo Clinic (2004)
• VGPR - очень хороший частичный ответ (very good partial response)
• CR - полный ответ (complete response)
• NT-proBNP - N-концевой пропептид натрийуретического пептида типа B
• PFS - безрецидивная выживаемость (progression-free survival)
• OS - общая выживаемость (overall survival)