Минимальные клинически значимые различия при лечении галлюцинаций при болезни Паркинсона и деменции с тельцами Леви

Введение

Галлюцинации являются распространёнными и тяжёлыми симптомами при болезни Паркинсона (БП) и деменции с тельцами Леви (ДТЛ). Для оценки эффективности лечения в клинических исследованиях используются валидированные опросники, включая Шкалу оценки позитивных симптомов — галлюцинации (SAPS-H) и Опросник галлюцинаций при БП Университета Майами (UM-PDHQ). Однако минимальная клинически значимая разница (MCID) для этих шкал ранее не определялась.

Цель

Целью данного исследования было определение диапазона MCID для шкал SAPS-H и UM-PDHQ с использованием консенсусного и статистического подходов.

Методы

Для достижения консенсуса был проведён опрос Delphi с участием исследователей, клиницистов и пациентов с личным опытом галлюцинаций. Консенсус определялся как согласие ≥75%. Статистический анализ включал данные первых 100 участников с БП из исследования TOP HAT (NCT04167813). Распределительный метод определял MCID как 0,5 стандартного отклонения изменения баллов от исходного уровня через 12 недель. Якорный метод определял MCID как среднее изменение баллов, соответствующее улучшению на 1 балл по шкале CGI-S.

Результаты

В опросе Delphi участвовали 51 исследователь и клиницист, а также 16 экспертов с личным опытом галлюцинаций. Все группы пришли к консенсусу, что MCID составляет 2 балла для обеих шкал. Распределительный метод показал MCID 2,6 балла для SAPS-H и 1,3 балла для UM-PDHQ, тогда как якорный метод — 2,1 и 1,3 балла соответственно.

Выводы

Использование нескольких методологий позволило определить диапазон MCID: от 2 до 2,7 баллов для SAPS-H и от 1,3 до 2 баллов для UM-PDHQ. Эти данные могут быть полезны при интерпретации результатов клинических исследований и оценке эффективности терапии.

Термины и сокращения

• БП — болезнь Паркинсона
• ДТЛ — деменция с тельцами Леви
• SAPS-H — Scale for Assessment of Positive Symptoms-Hallucinations (Шкала оценки позитивных симптомов — галлюцинации)
• UM-PDHQ — University of Miami PD Hallucinations Questionnaire (Опросник галлюцинаций при БП Университета Майами)
• MCID — минимальная клинически значимая разница (Minimal Clinically Important Difference)
• CGI-S — Clinical Global Impression-Severity scale (Шкала клинического общего впечатления — тяжесть состояния)
• TOP HAT — Trial for Ondansetron as Parkinson's Hallucinations Treatment (Исследование ондансетрона для лечения галлюцинаций при БП)