Реальные данные о влиянии рилузола на выживаемость и изменение ALSFRS в китайской когорте пациентов с БАС

Введение

Рилузол является единственным препаратом, одобренным для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) во многих странах, включая Китай. Однако его эффективность в реальной клинической практике, особенно среди китайских пациентов, остается недостаточно изученной.

Цель

Исследование направлено на оценку влияния рилузола на выживаемость и изменение функционального статуса по шкале ALSFRS у китайских пациентов с БАС.

Методы

Для балансировки исходных характеристик между группой рилузола (n=238) и контрольной группой (n=454) использовали метод сопоставления по склонности (propensity score matching). Анализ выживаемости проводили с помощью кривых Каплана-Мейера и регрессии Кокса, а изменение показателей ALSFRS оценивали через 6 и 12 месяцев с использованием множественной линейной регрессии. Дополнительно выполнены субгрупповые анализы для выявления потенциальных респондеров.

Результаты

Рилузол не продемонстрировал статистически значимого улучшения выживаемости (p=0.478) или замедления функционального ухудшения через 6 (p=0.380) и 12 месяцев (p=0.175). Субгрупповые анализы не выявили преимуществ в выживаемости ни в одной из подгрупп, а дальнейшая стратификация показала неоднозначное негативное влияние на показатели ALSFRS.

Выводы

Рилузол не продлевает выживаемость и не замедляет функциональное ухудшение у китайских пациентов с БАС. Ни одна из анализируемых подгрупп не показала лучшего ответа на терапию.

Термины и сокращения

• БАС - боковой амиотрофический склероз
• ALSFRS - Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (Функциональная рейтинговая шкала при боковом амиотрофическом склерозе)
• Propensity score matching - метод сопоставления по склонности, статистический метод для балансировки групп в наблюдательных исследованиях