Ингибирование комплемента C5 в сравнении с модуляцией FcRn при генерализованной миастении гравис

Введение

Миастения гравис (MG) — аутоиммунное заболевание, поражающее нервно-мышечные синапсы и приводящее к колебаниям мышечной слабости. Хотя многие пациенты хорошо реагируют на стандартную иммуносупрессию, значительная подгруппа сталкивается с продолжающейся активностью заболевания. Новые методы лечения, такие как ингибирование комплемента C5 (C5IT) и антагонизм Fc-рецептора неонатального периода (FcRn), открывают перспективы для таких пациентов. Однако текущая ситуация осложняется недостатком сравнительных данных, необходимых для принятия решений о лечении.

Цель

Цель данного исследования — сравнить эффективность и безопасность C5IT и антагонистов FcRn в реальной клинической практике.

Методы

Проведен ретроспективный анализ 153 пациентов с MG из 8 специализированных центров Германии, получавших либо C5IT (26 — экулизумаб, 80 — равулизумаб), либо эфгартигимод (47 пациентов). Для сравнения изменений в MG-специфических параметрах в течение первых 6 месяцев после начала лечения, а также профилей безопасности и сопутствующей терапии MG, использовали метод сопоставления по склонности (PSM).

Результаты

Обе стратегии лечения привели к быстрому клиническому улучшению и значительному снижению доз преднизолона. Однако у 20%-49,1% пациентов отмечался недостаточный ответ на основе шкал Quantitative MG и MG Activities of Daily Living (MG-ADL). Новых проблем безопасности выявлено не было. После PSM в каждой группе осталось по 40 пациентов. В обеих когортах снижение MG-ADL, как первичной конечной точки исследования, было сопоставимым. Анализ вторичных параметров также показал схожие результаты для C5IT и FcRn.

Заключение

В отличие от текущих метаанализов и косвенных сравнений данных клинических испытаний, наше исследование в реальной клинической практике демонстрирует сопоставимую эффективность и безопасность C5IT и антагонизма FcRn при MG.

Термины и сокращения

• MG (Myasthenia Gravis) — миастения гравис, аутоиммунное заболевание нервно-мышечного соединения.
• C5IT (Complement factor C5 inhibition) — ингибирование комплемента C5.
• FcRn (neonatal Fc receptor) — Fc-рецептор неонатального периода.
• PSM (Propensity Score Matching) — метод сопоставления по склонности.
• MG-ADL (MG Activities of Daily Living) — шкала оценки повседневной активности при MG.