Эффективность и безопасность эфгартигимода при рефрактерной миастении: первый опыт реальной практики в Великобритании
Введение
В статье представлен опыт применения эфгартигимода у пациентов с генерализованной миастенией (gMG) в рамках программы Early Access to Medicine Scheme (EAMS) в Великобритании. Эфгартигимод является антагонистом неонатального Fc-рецептора (FcRn), который играет ключевую роль в патогенезе миастении.
Цель
Оценить эффективность и безопасность эфгартигимода у пациентов с рефрактерной миастенией в реальной клинической практике.
Методы
Данные были собраны ретроспективно у всех пациентов, получавших эфгартигимод в рамках EAMS с июля 2022 по июль 2023 года. Лечение проводилось по протоколу ADAPT, который включал цикл из четырех еженедельных инфузий с возможностью повторных циклов по клиническим показаниям.
Результаты
В исследование включили 48 пациентов с антитело-положительной gMG из 12 центров. Основные характеристики:
- 75% пациентов — женщины
- Средняя продолжительность заболевания — более 10 лет
- Средний балл по шкале MG-ADL на момент начала лечения — 11.2
- 72.9% пациентов перенесли тимэктомию
- 77.0% получали преднизолон
- Все пациенты получали нестероидные иммуносупрессивные препараты (в среднем 2.6 линии терапии)
- 51% ранее получали ритуксимаб
- 54.2% требовались регулярные сеансы внутривенного иммуноглобулина/плазмафереза
Эффективность лечения:
- 75% пациентов достигли снижения MG-ADL ≥2 баллов в первом цикле
- Среднее снижение MG-ADL в циклах: -4.6 (первый), -3.9 (второй), -3.4 (третий), -4.2 (четвертый)
- Побочные эффекты были в основном легкими
- Не потребовалось экстренного лечения
- 96% пациентов продолжили терапию к концу исследования
Выводы
Эфгартигимод продемонстрировал хорошую эффективность и безопасность у пациентов с рефрактерной gMG в реальной клинической практике. Препарат может рассматриваться как важная терапевтическая опция для этой сложной группы пациентов.
Термины и сокращения
- gMG - generalized myasthenia gravis (генерализованная миастения)
- FcRn - neonatal Fc receptor (неонатальный Fc-рецептор)
- EAMS - Early Access to Medicine Scheme (программа раннего доступа к лекарствам)
- ADAPT - протокол введения эфгартигимода (4 еженедельные инфузии)
- MG-ADL - Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (шкала оценки повседневной активности при миастении)
- IVIg - intravenous immunoglobulin (внутривенный иммуноглобулин)
- PLEX - plasma exchange (плазмаферез)