Эффективность эфгартигимода при резидуальных глазных симптомах у пациентов с генерализованной миастенией гравис: серия клинических случаев

Введение

Резидуальные (остаточные) глазные симптомы у пациентов с генерализованной миастенией гравис (МG) могут сохраняться, несмотря на стандартную терапию, что значительно ухудшает качество жизни. Эфгартигимод (EFG) — новый препарат, направленный на снижение уровня патогенных аутоантител, но его эффективность при резидуальных глазных симптомах изучена недостаточно.

Цель

Оценить эффективность эфгартигимода (EFG) в лечении резидуальных глазных симптомов у пациентов с миастенией гравис (MG) с антителами к ацетилхолиновым рецепторам (AChR-Ab).

Методы

В исследование включены пять пациентов с MG и рефрактерными резидуальными глазными симптомами, получавших EFG в госпитале Хуашань. Собирались демографические и клинические данные, а также еженедельно оценивались показатели шкал MG-ADL (повседневная активность) и QMG (количественная оценка MG) в течение 8 недель. Фиксировалось время достижения минимальной симптоматики (MSE).

Результаты

После одного цикла инфузий EFG все пять пациентов продемонстрировали улучшение по шкале MG-ADL (снижение ≥2 баллов), а трое — по шкале QMG (снижение ≥3 баллов). Средний балл MG-ADL снизился с 5.0 ± 1.0 до 1.8 ± 1.1 к 4-й неделе (p = 0.0027) и до 1.8 ± 0.5 к 6-й неделе (p = 0.0027). Средний балл QMG уменьшился с 5.8 ± 0.5 до 2.4 ± 1.7 к 4-й неделе (p = 0.1357) и до 1.0 ± 0.7 к 6-й неделе (p = 0.0076). Доля пациентов, достигших MSE к 4-й, 6-й и 8-й неделям, составила 20%, 20% и 60% соответственно.

Выводы

Пациенты с AChR-Ab+ MG и резидуальными рефрактерными глазными симптомами могут получить пользу от терапии EFG, хотя продолжительность эффекта варьирует индивидуально.

Термины и сокращения

• MG — миастения гравис (myasthenia gravis)
• AChR-Ab — антитела к ацетилхолиновым рецепторам (acetylcholine receptor antibodies)
• EFG — эфгартигимод (efgartigimod)
• MG-ADL — шкала оценки повседневной активности при миастении (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living)
• QMG — количественная шкала оценки миастении (Quantitative Myasthenia Gravis)
• MSE — минимальная симптоматика (minimal symptom expression)