Клиническое наблюдательное исследование динутуксимаба бета в качестве иммунотерапии первой линии у пациентов с высокорисковой нейробластомой в Китае

Введение

Высокорисковая нейробластома (HR-NB) характеризуется высокой частотой метастазирования и рецидивов, что требует интенсивной мультимодальной терапии. В данном исследовании оценивались эффективность и безопасность динутуксимаба бета в качестве иммунотерапии первой линии поддерживающего лечения у педиатрических пациентов с HR-NB в реальной клинической практике Китая.

Цель

Изучить эффективность и переносимость динутуксимаба бета в комбинации с гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором (GM-CSF) и изотретиноином у пациентов с HR-NB, а также оценить влияние дополнительной химиотерапии VIT (винкристин/иринотекан/темозоломид) у пациентов с остаточным заболеванием.

Методы

Проведен ретроспективный анализ данных педиатрических пациентов с впервые диагностированной HR-NB, получавших лечение в период с октября 2021 по ноябрь 2023 года. В исследование включены пациенты, получавшие динутуксимаб бета в комбинации с GM-CSF и изотретиноином в качестве поддерживающей терапии первой линии. У пациентов с остаточным заболеванием после индукционной и консолидирующей терапии (частичный ответ (PR) или очень хороший частичный ответ (VGPR), за исключением поражения костного мозга (BM)), дополнительно применялась химиотерапия VIT.

Результаты

В исследование включен 51 пациент с HR-NB, достигший как минимум PR перед началом иммунотерапии. После завершения иммунотерапии объективный ответ (ORR) наблюдался у 60,6% (95% ДИ: 42,1–77,1%) из 33 пациентов с признаками заболевания, а полный ответ (CRR; n=18) достигнут у 54,5% (95% ДИ: 36,4–71,9%). Двухлетняя выживаемость без событий (EFS) и общая выживаемость (OS) составили 80,1% (95% ДИ: 66,2–88,8%) и 97,6% (95% ДИ: 84,3–99,7%) соответственно. У пациентов с CR двухлетняя EFS была выше (94,4%; 95% ДИ: 66,6–99,2%), чем у пациентов без CR (72,6%; 95% ДИ: 53,9–84,7%). Динатуксимаб бета продемонстрировал хорошую переносимость с минимумом побочных эффектов, частота которых снижалась со временем. Комбинация с химиотерапией VIT не потребовала прекращения лечения.

Выводы

Исследование подтвердило высокую эффективность и безопасность динутуксимаба бета в качестве иммунотерапии первой линии у пациентов с HR-NB. Комбинация с GM-CSF и химиотерапией VIT может быть полезна для пациентов, не достигших CR после предыдущего лечения.

Термины и сокращения

• HR-NB — высокорисковая нейробластома (high-risk neuroblastoma).
• GM-CSF — гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор (granulocyte-macrophage colony-stimulating factor).
• VIT — схема химиотерапии: винкристин/иринотекан/темозоломид (vincristine/irinotecan/temozolomide).
• PR — частичный ответ (partial response).
• VGPR — очень хороший частичный ответ (very good partial response).
• CR — полный ответ (complete response).
• ORR — частота объективного ответа (objective response rate).
• EFS — выживаемость без событий (event-free survival).
• OS — общая выживаемость (overall survival).