Клинические исходы перехода с соматропина на лонапегсоматропин для лечения дефицита гормона роста у детей

Введение

В статье рассматриваются клинические исходы перехода с соматропина на лонапегсоматропин у пациентов с дефицитом гормона роста (GHD) в педиатрической практике. Основное внимание уделяется изменениям уровня инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1), а также другим параметрам, таким как скорость роста и безопасность терапии.

Цель исследования

Основная цель исследования — оценить различия в уровнях IGF-1 после перехода с соматропина на лонапегсоматропин. Вторичные цели включали оценку титрования дозы на основе IGF-1, изменений годовой скорости роста (AHV) и индекса массы тела (BMI), а также регистрацию побочных эффектов, связанных с терапией лонапегсоматропином.

Методы

Проведено ретроспективное исследование на базе одного центра, в которое включены пациенты с диагнозом GHD, изначально получавшие соматропин и переведенные на лонапегсоматропин в период с 1 января 2022 года по 31 декабря 2023 года.

Результаты

В исследование включены 14 пациентов (медианный возраст — 9 лет). Медианная доза соматропина на момент перехода составила 0,18 мг/кг/неделю (диапазон: 0,09–0,29), а стартовая доза лонапегсоматропина — 0,23 мг/кг/неделю (диапазон: 0,15–0,26). После перехода наблюдалось увеличение IGF-1 на 2,3 SDS. Коррекция дозы проводилась на основе уровня IGF-1. Пяти пациентам потребовалось немедленное снижение дозы, а четверым из них — дальнейшая корректировка из-за стойкого повышения IGF-1. Серьезных побочных эффектов не зарегистрировано.

Выводы

Лонапегсоматропин может быть предпочтительным вариантом для снижения инъекционной нагрузки у пациентов с GHD, однако стартовая доза 0,24 мг/кг/неделю, рекомендованная производителем, может требовать индивидуализации. Необходим тщательный мониторинг и коррекция дозы на основе уровня IGF-1 для обеспечения безопасности и эффективности терапии.

Термины и сокращения

• GHD (Growth Hormone Deficiency) — дефицит гормона роста.
• IGF-1 (Insulin-like Growth Factor 1) — инсулиноподобный фактор роста 1.
• AHV (Annualized Height Velocity) — годовая скорость роста.
• BMI (Body Mass Index) — индекс массы тела.
• SDS (Standard Deviation Score) — стандартное отклонение от среднего значения.