Минимальная клинически значимая разница при лечении галлюцинаций при болезни Паркинсона и деменции с тельцами Леви
Введение
Галлюцинации являются распространенным и тревожным симптомом при болезни Паркинсона (БП) и деменции с тельцами Леви. Для оценки эффективности лечения в клинических исследованиях используются валидированные опросники, такие как Шкала оценки позитивных симптомов — галлюцинации (SAPS-H) и Опросник галлюцинаций при БП Университета Майами (UM-PDHQ). Однако минимальная клинически значимая разница (MCID) для этих шкал ранее не определялась.
Цель
Целью данного исследования было определение диапазона MCID для шкал SAPS-H и UM-PDHQ с использованием консенсусного и статистического подходов.
Методы
Для сбора мнений исследователей, клиницистов и пациентов с личным опытом галлюцинаций был проведен опрос Delphi. Консенсус определялся как согласие ≥75%. Статистический анализ включал данные первых 100 участников с БП из исследования TOP HAT (NCT04167813). Распределительный подход определял MCID как 0,5 стандартного отклонения изменения баллов от исходного уровня через 12 недель. Якорный подход определял MCID как среднее изменение баллов, соответствующее улучшению на 1 балл по шкале клинического глобального впечатления — тяжесть (CGI-S).
Результаты
В опросе Delphi приняли участие 51 исследователь и клиницист, которые после трех раундов пришли к консенсусу, что MCID составляет 2 балла для обеих шкал. Шестнадцать экспертов с личным опытом галлюцинаций подтвердили этот вывод. Распределительный метод дал MCID 2,6 балла для SAPS-H и 1,3 балла для UM-PDHQ, тогда как якорный метод показал значения 2,1 и 1,3 балла соответственно.
Выводы
Комбинация различных методов позволила определить диапазон MCID для шкал SAPS-H (2–2,7 балла) и UM-PDHQ (1,3–2 балла). Эти данные могут быть полезны для интерпретации результатов клинических исследований и оценки эффективности терапии галлюцинаций при БП и деменции с тельцами Леви.
Термины и сокращения
- БП — болезнь Паркинсона
- SAPS-H — Шкала оценки позитивных симптомов — галлюцинации (Scale for Assessment of Positive Symptoms-Hallucinations)
- UM-PDHQ — Опросник галлюцинаций при БП Университета Майами (University of Miami PD Hallucinations Questionnaire)
- MCID — минимальная клинически значимая разница (Minimal Clinically Important Difference)
- CGI-S — шкала клинического глобального впечатления — тяжесть (Clinical Global Impression-Severity scale)
- TOP HAT — исследование по применению ондансетрона для лечения галлюцинаций при БП (Trial for Ondansetron as Parkinson's Hallucinations Treatment)